Myopathie de Duchenne
Un nouveau traitement de la myopathie de Duchenne
Le Généthon, la branche "recherche" de l’AFM-Téléthon, est sur le point de finaliser un traitement révolutionnaire contre la myopathie de Duchenne.
Il s’agit d’une thérapie génique (non de code GNT0004) dans laquelle l’ADN nécessaire à la production de la microdystrophine, qui supplée l’absence de la dystrophine dans cette pathologie, est administré via un vecteur viral, l’adénovirus AAV8, spécifiquement adapté à pénétrer les cellules musculaires.
En 2022, cinq enfants, dont le jeune Sacha, ambassadeur du Téléthon, ont bénéficié d’un traitement expérimental qui leur a permis de retrouver des capacités motrices significatives.
Le développement de ce traitement nécessite un financement de 115 à 120 millions d’euros pour sa phase finale.
Date de dernière mise à jour : 19/11/2024
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